從決策路徑嚴(yán)把國(guó)內(nèi)藥品審評(píng)準(zhǔn)入關(guān)

“在藥品審評(píng)工作的科學(xué)審評(píng)、科學(xué)決策和科學(xué)管理三個(gè)主要能力提升領(lǐng)域，加強(qiáng)審評(píng)過程中決策路徑的建設(shè)是連接這三種能力建設(shè)的關(guān)鍵鏈條。一個(gè)品種報(bào)上來，不同的專業(yè)分別拿起圓規(guī)，以自己的專業(yè)為中心，以能力所見為半徑畫圓。專業(yè)越多，圓也越多，但你會(huì)發(fā)現(xiàn)這些圓是不聚焦的，應(yīng)該聚焦在什么地方呢？審評(píng)概述應(yīng)該是不同圓規(guī)共同的準(zhǔn)心。這就是藥品審評(píng)在科學(xué)決策過程中的現(xiàn)實(shí)思考。”在第24屆全國(guó)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息發(fā)布會(huì)上，針對(duì)目前的藥審現(xiàn)狀，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（SFDA）藥品審評(píng)中心主任助理兼業(yè)務(wù)管理部部長(zhǎng)馮毅從社會(huì)責(zé)任的角度剖析了藥審工作所承載的使命。

 

 

　　談到藥品審評(píng)，目前有幾個(gè)概念在業(yè)內(nèi)激烈沖撞：一是審評(píng)的快與慢，二是審批的多與少。審評(píng)中心作為國(guó)家藥品準(zhǔn)入制度的一部分，馮毅在這次大會(huì)上與參會(huì)代表分享了他們是怎樣考慮藥品審評(píng)及藥品審評(píng)所承擔(dān)的社會(huì)責(zé)任。“談到藥品審評(píng)，往往多與少、快與慢是大家熱議的話題。藥審制度是市場(chǎng)準(zhǔn)入制度，國(guó)家設(shè)定這一制度的初衷是什么？快與慢、多與少是否是評(píng)估這一制度功效的首要指標(biāo)？”馮毅以此設(shè)問開始了報(bào)告。

 

　　藥品審評(píng)的責(zé)任主要體現(xiàn)在哪里？馮毅認(rèn)為，藥審工作至少要從四個(gè)方面與現(xiàn)實(shí)需求相適應(yīng)。“首先是公眾需求。藥審工作首先要滿足公眾對(duì)最新治療手段的需求，滿足公眾對(duì)藥品可及性、可支付性的需求；二是要與國(guó)家民生戰(zhàn)略和政策相適應(yīng)，與國(guó)家創(chuàng)新戰(zhàn)略和發(fā)展戰(zhàn)略相適應(yīng)；三是與行業(yè)發(fā)展、創(chuàng)新、增長(zhǎng)相適應(yīng)；四是引進(jìn)、轉(zhuǎn)化先進(jìn)的理念、模式和治療手段，為國(guó)際化發(fā)展搭橋鋪路。”

 

　　馮毅在報(bào)告中指出，藥品是特殊商品，從進(jìn)入市場(chǎng)的第一步就要有政府這只有形的手加以干預(yù)，所以具體負(fù)責(zé)這項(xiàng)工作的部門要具有履行國(guó)家保護(hù)公眾用藥健康之責(zé)任和義務(wù)的能力。其次，在戰(zhàn)略層面應(yīng)該對(duì)此有清晰的定位，即它的行動(dòng)應(yīng)該圍繞著戰(zhàn)略宏觀的整體行動(dòng)計(jì)劃和具體的微觀行動(dòng)推進(jìn)方案，同時(shí)配有可持續(xù)發(fā)展的能力建設(shè)。準(zhǔn)入制度還要平衡很多種復(fù)雜的因素。對(duì)準(zhǔn)入制度本身要進(jìn)行定期和不定期的評(píng)估。

 

 

　　為落實(shí)這項(xiàng)工作，馮毅在會(huì)上談到SFDA審評(píng)中心的基本思路：以受監(jiān)督、可評(píng)估、能發(fā)展為推進(jìn)中心改革和發(fā)展的基礎(chǔ)要求和出發(fā)點(diǎn)，著力提升科學(xué)審評(píng)、科學(xué)管理和決策的能力。通過借鑒國(guó)際法規(guī)的發(fā)展經(jīng)驗(yàn)，加強(qiáng)專業(yè)化審評(píng)制度建設(shè)，以保障公眾用藥安全，維持和促進(jìn)公眾健康。

 

　　“今年藥審中心設(shè)定了12項(xiàng)重點(diǎn)工作。其中審評(píng)質(zhì)量管理規(guī)范是一個(gè)重要環(huán)節(jié)。要通過質(zhì)量、效率、清晰、透明、一致等五個(gè)原則去考慮一個(gè)審評(píng)制度是怎么設(shè)計(jì)的，在運(yùn)營(yíng)中怎么管理及評(píng)估、審評(píng)和決策。

 

　　另外，須清晰地寫下看到的數(shù)據(jù)是什么，對(duì)數(shù)據(jù)從哪些角度進(jìn)行評(píng)估，評(píng)估的結(jié)論是什么，看到的有效性和風(fēng)險(xiǎn)，風(fēng)險(xiǎn)控制的手段是什么，必須用清晰、透明的方法向醫(yī)生、社會(huì)傳遞出去。”馮毅介紹說，這是在審評(píng)過程中必須要做的。

 

　　另外，他認(rèn)為對(duì)內(nèi)部GRP進(jìn)行評(píng)估也很重要。“以一個(gè)太極圖的中心向外發(fā)散，設(shè)計(jì)整個(gè)GRP的評(píng)估緯度，如有沒有標(biāo)準(zhǔn)的操作程序、是不是建立相關(guān)的審評(píng)報(bào)告模板，對(duì)管理目標(biāo)實(shí)現(xiàn)是不是有清晰的測(cè)定，有沒有質(zhì)量控制的目標(biāo)，有沒有回饋整個(gè)決策過程的管控工具。

 

　　我們?cè)诤芏嗟木暥壬弦验_始進(jìn)行探索。”馮毅說，還有一個(gè)重要的工作是加強(qiáng)決策路徑建設(shè)。比如一個(gè)品種報(bào)上來，申請(qǐng)的目標(biāo)是什么，要圍繞這個(gè)開展評(píng)估。同時(shí)，審評(píng)中已經(jīng)開始引入社會(huì)化服務(wù)。

 

　　針對(duì)當(dāng)前提前占號(hào)的審評(píng)申報(bào)情況，馮毅介紹，藥審中心探索了“舉手發(fā)言”制度，對(duì)臨床亟需、已實(shí)現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn)的，按照國(guó)際通行的質(zhì)量管控體系納入這一制度開展審評(píng)，實(shí)施探索。同時(shí)首推《審評(píng)概述》，一個(gè)藥品在中國(guó)首次上市時(shí)，我們有責(zé)任、有義務(wù)清晰地告訴醫(yī)生、公眾和媒體，我們是基于什么批準(zhǔn)這個(gè)產(chǎn)品上市，這個(gè)疾病在中國(guó)發(fā)生的程度怎樣，目前有沒有有效治療手段，目前治療手段存在哪些問題，這個(gè)藥品目前在使用過程中科學(xué)驗(yàn)證數(shù)據(jù)是什么，當(dāng)下還有哪些看到的和潛在的風(fēng)險(xiǎn)，應(yīng)該怎么把控，推出臨床試驗(yàn)透明、循跡、倫理和檢查的窗口等等。這是我們開展這項(xiàng)工作所必須承擔(dān)的社會(huì)責(zé)任和義務(wù)。